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SD-101（Zorblesia™）は、表皮水疱症（EB）の全サブタイプを対象に、全身の皮膚表面に生じる創傷や病変を治療するために開発された初の外用療法です。
2年連続のノミネートにより、当社と表皮水疱症への取り組みは、ヘルスケアと医療イノベーションの未来を形作る選ばれた先駆者たちと肩を並べることとなりました。
サウスカロライナ州マウントプレザント, 2026年10月15日 /PRNewswire/ -- 希少疾患医療の変革に注力する臨床段階のバイオ医薬品企業Paradigm Therapeutics, Inc.は本日、2026年プリ・ガリアンUSA（2026 Prix Galien USA）の「最優秀スタートアップ賞（Best Start-Up Award）」の最終候補に選出されたと発表しました。同社がこの栄誉ある賞にノミネートされるのは、2025年に候補に選出されたのに続き、2年連続です。
プリ・ガリアンUSA（Prix Galien USA）は、米国におけるバイオサイエンス・イノベーション分野の最高峰の賞であり、「バイオ医薬品研究のノーベル賞」として広く知られています。The Galien Foundationが運営する同賞は、重要なアンメット・メディカル・ニーズに応え、臨床的意義を示し、人々の健康を大きく改善する可能性を持つ優れた科学的イノベーションを表彰するものです。2026年プリ・ガリアンUSA（Prix Galien USA）授賞式は、2026年10月29日にニューヨーク市のアメリカ自然史博物館で開催されます。
「プリ・ガリアンUSA（Prix Galien USA）に2年連続でノミネートされたことは、表皮水疱症領域におけるParadigmの大きな進展を反映するとともに、当社の科学力、チームの実行力、そして3つの主要サブタイプすべての小児・成人EB患者の全身の皮膚表面を治療するための治療法開発に継続して取り組む当社の姿勢を示すものです」とParadigm Therapeuticsの最高経営責任者Robert Ryan博士は述べました。
「すべてのEB患者にみられる、生活に大きな支障を及ぼす皮膚症状を治療するため、全身の皮膚表面を対象とする新たな治療選択肢が切実に求められています。SD-101（Zorblesia™）の開発活動を完了し、承認申請に向けて前進できるこの機会を大変うれしく思います。全身を対象とする治療選択肢が極めて限られている患者に新たな治療選択肢を提供するため、当社チームは情熱を持って取り組んでいます。Paradigmの目標は、この治療法を世界中の患者に届けることであり、できる限り早期に実現するため、提携候補となるパートナーとも並行して取り組んでいます。」
SD-101（Zorblesia™）は、米国食品医薬品局（FDA）から画期的治療薬指定を受けた初のEB治療薬であり、治療におけるパラダイムシフトを象徴するものです。この治療法は、FDAから希少小児疾患指定および希少疾病用医薬品指定を受けているほか、これに先立ち欧州委員会（EC）からも希少疾病用医薬品指定を受けています。規制当局の承認取得後、Paradigmは優先審査バウチャー（PRV）を受け取る資格を得ます。
表皮水疱症（EB）について
表皮水疱症は、皮膚が非常にもろくなって重度の水疱や開放創を生じ、多くの場合出生時から発症する、まれで深刻な遺伝性疾患です。小児から成人まで生涯にわたり患者に影響を及ぼすEBでは、すべてのサブタイプの患者を対象に、創傷や病変部を含む全身の皮膚表面を治療するために開発された承認済みの治療法はありません。EBは慢性疾患で、外見を損なう可能性があり、場合によっては致死的となることもあります。EBには遺伝的特徴や症状にさまざまな違いがありますが、いずれの病型にも、皮膚が脆弱で水疱ができたり裂けたりしやすく、時にはごく軽い摩擦や外傷だけでも生じるという共通の症状があります。
SD-101（Zorblesia™）について
SD-101（Zorblesia™）は、EBの全サブタイプの患者にみられる重度の皮膚障害について、治療の改善につながる可能性が示されている外用クリームです。完了した第II相および第III相試験では、3つの主要なEBサブタイプの小児・成人患者217人を対象にSD-101を評価しました。単純型、栄養障害型、接合部型。これらの臨床試験では、生後28日の乳児を含む被験者に、外用クリームを3か月間、毎日全身に塗布しました。このデータは、良好な長期安全性プロファイルを維持しながら、全身の皮膚表面にわたる病変や創傷の治療で幅広い有用性が得られる可能性を示唆しています。SD-101（Zorblesia™）は、特別な取り扱いを必要とせず、室温で保管できる外用クリームです。
Paradigm Therapeutics, Inc.について
Paradigm Therapeutics, Inc.は、希少疾患治療における重要な医療ニーズに対応する革新的な治療法の開発に注力する、株式非公開の臨床段階の製薬会社です。Paradigmの主な注力領域は、表皮水疱症（EB）の治療です。表皮水疱症患者の皮膚症状の治療を目的とする同社の主要治療薬SD-101（ZorblesiaTM）は、第II相および第III相臨床試験を完了しています。EBの全サブタイプの生後28日から12歳までの小児患者を対象に、2か月間の検証的試験が実施されています。
当社の治療法について：当社のEB治療の詳細は、paradigmtherapeutics.comをご覧ください。
将来の見通しに関する記述
本プレスリリースに記載された過去の情報を除き、本プレスリリースで取り上げられている事項は、以下を含むリスクおよび不確実性を伴う将来の見通しに関する記述です。当社製品の開発、規制当局による承認、および商業化の成功を第三者に依存していること、新技術に基づく製品候補の開発に内在する失敗リスク、臨床開発活動の費用に関連するリスク、ならびにその他のリスク。実際の結果は、予測された結果と大きく異なる場合があります。これらの将来の見通しに関する記述は、本リリース日現在の当社の判断を示しています。Paradigmは、これらの将来の見通しに関する記述を更新する意図はなく、また更新する義務も負いません。
会社連絡先
Robert Ryan博士
最高経営責任者
rryan@paradigmtherapeutics.com
(919)-274-0703
Paradigm Therapeutics, Inc.、表皮水疱症外用療法SD-101（Zorblesia™）で権威ある2026年プリ・ガリアンUSA「最優秀スタートアップ賞」に2年連続ノミネート
